6 soruda SMA hastalığı, tedavi yöntemleri ve Türkiye’deki durum

Spinal musküler atrofi (SMA) hastalığı olan çocuklarını yaşatmak isteyen aileler yıllardır hastalığa çare olacak ilaç ve tedavinin uygulanması için çaba harcıyor, kampanya düzenliyor. Hastalığın tedavisi için yurt dışında uygulanan ilaç ise çok pahalı ve Türkiye’de SGK tarafından karşılanmıyor.Son olarak Milli Piyango yılbaşı çekilişinden Türkiye Varlık Fonu’na aktarılan 75 milyon TL’nin SMA hastası çocuklar için kullanılmasına ilişkin başlatılan kampanyayla hastalık ve çocukların durumu yeniden gündeme geldi. Sağlık Bakanı Fahrettin Koca ise sosyal medyada çığ gibi büyüyen kampanyayı hedef alarak ailelerin ve kamuoyunun talebini ‘ilaç tekellerine hizmet eden kirli bir kampanya’ olarak niteledi. Peki, SMA hastalığı için uygulanan tedavi yöntemleri neler? Bakanın açıklamaları gerçeği yansıtıyor mu? Türkiye’deki hastalar ve aileleri hangi sorunlarla karşı karşıya?

1- SPINAL MUSKULER ATROFI (SMA) HASTALIĞI NEDİR?

Spinal muskuler atrofi (SMA) omurilikte bulunan ön boynuz motor sinir hücrelerini etkileyerek hareket kabiliyetini kısıtlayan kalıtsal bir kas hastalığı. Motor sinir hücrelerinin kalıtsal nedenlerle Survival of Motor Neuron (SMN) adı verilen proteini yeterli miktarda üretememesinden kaynaklanıyor. SMA sonucunda istemli kaslarda güçsüzlük ve erime görülüyor. Kalp, atar damar ve mide kasları gibi istemsiz kaslar SMA’dan etkilenmez. Hastalık kromozomlarda çekinik olarak taşınır. Anne ve babanın her ikisinin de taşıyıcı olması halinde doğacak çocuğun SMA hastası olma ihtimali yüzde 25, taşıyıcı olma ihtimali ise yüzde 50. Dünya genelinde 10 binde 1 doğumda görülen SMA, Türkiye’de 6 bin doğumda 1 görülüyor. Hastalık dört tipe ayrılıyor. Bu tiplerden en ağır seyredeni tip 1. Tip 1 SMA’nın belirtileri doğumdan sonraki ilk altı ay içinde başlıyor ve tedavi edilmezse, yaşam beklentisi 2 yılın altında. Hastalık muayene ile teşhis edilebilse de kesin tanı genetik test ile konuluyor.

2- SMA TEDAVİSİNDE KULLANILAN İLAÇLAR NELER?

SMA hastalığı için geliştirilen ilk ilaç Spinraza. 2016’nın aralık ayında ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylandı. Türkiye’de Temmuz 2017’de SMA tip 1 için Şubat 2019’da ise SMA tip 2 ve tip 3 için SGK kapsamına alındı. Doğumdan sonraki 63. güne kadar dört doz kullanımın ardından dört ayda bir yeniden kullanılması gerekiyor. Dozlar alt sırttan doğrudan beyin omurilik sıvısına enjekte ediliyor. İlk dört doz kullanım için tek sağlık kurulu raporu ve sonraki her doz için de ayrı sağlık kurulu raporu gerekiyor. İlacın Türkiye’deki fiyatı 73 bin avro.            

Evrysdi, SMA hastalığı için dünyada kullanılan bir diğer ilaç. ABD Gıda ve İlaç Dairesi tarafından Ağustos 2020’de 2 aydan büyük tüm SMA hastaları için onaylandı. Türkiye’de Eylül 2020’de yurtdışı ilaç listesine alındı ancak SGK kapsamında değil. Günde bir doz, şurup formunda kullanılıyor. Yıllık maliyeti, hastanın yaşına ve kilosuna bağlı olarak 300 bin doları aşabiliyor.

Dünyada kullanılmaya başlanmış bir diğer tedavi ise Zolgensma. Hastalarda eksik ya da işlevsiz olan SMA-1 genini yenileyerek hastalığın genetik sebebini hedef alan bir tedavi şekli. Mayıs 2019’da ABD Gıda ve İlaç Dairesi tarafından, Mayıs 2020’de ise Avrupa İlaç Kurumu tarafından onaylandı. ABD ve AB dışında Japonya, Kanada ve İsrail’de de kullanım onayı aldı. Türkiye’de SMA ailelerinin açtığı davalar sonucunda 22 Aralık 2020’de “Mahkeme kararı nedeniyle Makam oluru alınarak listeye eklenmiştir” notu ile yurtdışı ilaç listesine eklendi. SGK kapsamında değil. Zolgensma’nın Türkiye’deki fiyatı henüz belirlenmedi ancak ABD’deki fiyatı 2 milyon doların üzerinde. Aşırı yüksek fiyatı nedeniyle Zolgensma dünyanın en pahalı ilacı olarak da anılıyor. Hastanın ömründe sadece bir kez kullanılan bu tedavinin 2 ila 5 yaş arası SMA tip 2 hastaları üzerindeki denemeleri ise devam ediyor.

3- SMA İLAÇLARI NEDEN PAHALI?

Kullanımda olan her üç ilacın fiyatları ile ilgili şirketler, yapılan yatırımlar ve AR-GE masrafları gibi pek çok bahane ortaya atıyor. Örneğin Zolgensma’nın mevcut hak sahibi Novartis, ilacı esas geliştiren AveXis’i 8,7 milyar dolara satın almasını gerekçe olarak gösteriyor. Ancak Zolgensma’nın geliştirilmesinin son halkası AveXis tarafından yapılsa da öncesinde özellikle ABD ve Fransa’da kamunun ve derneklerin kaynakları ile yapılmış büyük çalışmalara dayanıyor. ABD Ulusal Sağlık Ensititüsü verilerine göre SMA hakkında yapılan araştırmalara ABD kamu kaynakları ve derneklerden verilen fonlar 500 milyon doların üzerinde. Novartis’in satın alma için belirlediği 8,7 milyar dolarlık fiyat ise büyük ölçekte ilacın potansiyel pazarını ve edilebilecek astronomik kârı hesaplayarak belirlenmiş bir fiyat. İlacın üretim maliyetinin satış fiyatı ile uzaktan yakından alakası yok.  Diğer SMA ilaçları için de durum çok farklı değil. Gelişmiş ülkelerin bir kısmında ilaç sosyal güvenlik kapsamında yer alsa da hastalığın ölümcüllüğü ve ilaç konusundaki alternatifsizlik nedeniyle pek çok ülkede SMA’lı çocukların aileleri ilaç piyasasının insafsızlığına terk ediliyor.

4- TÜRKİYE’DE DURUM NE?

Spinraza, Türkiye’de SGK kapsamında olan tek SMA ilacı. Spinraza’nın ilk dozları için bir kriter talep ediliyor ancak sonraki dozlar için nörolojik ve fizik tedavi test sonuçları CHOP-INTEND skor tablosuyla değerlendirilerek karar veriliyor. Hastada ilacın doğrudan bir etki göstermemesi durumunda ilaç kesiliyor. Sağlık Bakanı, son açıklamasında ABD Gıda ve İlaç Dairesi, Avrupa İlaç Kurumu, Kanada, Japonya ve İsrail tarafından onaylanmış olan Zolgensma’nın SMA Bilim Kurulu tarafından incelendiğini ve “yöntemin bilimsel olarak işe yaradığını gösteren şimdilik somut hiçbir veri bulunmadığını” iddia etti.

5- AİLELER NE DİYOR?

SMA hastası olan Eliz Mira Mert’in annesi Yonca Mert, tedavi için internette kampanya düzenlemelerinin engellendiğini, gen tedavisinin ise SGK kapsamına alınmadığını belirterek “Ya bizim kampanya yapmamıza izin versinler ya da SGK bu tedaviyi karşılasın” dedi. Sağlık Bakanının ilacı getirmemek için bahane gösterdiğini dile getiren Mert, “Bilim kurulu ilacın yan etkisi olduğu için getirtmediklerini söylüyor ama tüm Avrupa’da bu ilaç kullanılıyor. SMA hastaları için bu ilacın SGK kapsamına alınmasını talep ediyoruz.  Valiliğin kampanyamıza izin vermesini istiyoruz. Biz SMA’lı aileler olarak oraya giden çocukların iyileştiğini gördük. Kriter olarak bu ilacın 2 yaşını doldurmadan alınması gerekiyor. Yüzde 90 etki sağlıyor” diyerek, Sağlık Bakanlığının kendilerine destek olacağı yerde tam tersine engel olduğunu söyledi. 

Doğduktan üç ay sonra hastalığının teşhisi konan Gülistan ve İbrahim Çiçek’in çocukları Rüzgar Çiçek’in durumu gün geçtikte kötüleşiyor.Anne Gülistan Çiçek, SMA Tip 1 hastası Rüzgar’ın durumunun ağır olduğunu ve 4 gündür yoğun bakımda tedavi gördüğünü söyleyerek, “Devamlı uyuyor, hareket etmiyor. Doktor durumunun kritik olduğunu söyledi” dedi. Spinraza ilacının bugün geldiğini aktaran Gülistan Çiçek, Rüzgar’ın durumunun ağır olmasından dolayı Spinraza ilacının vurulup vurulmaması konusunda doktorların görüşmeler yaptığını söyledi. Gülistan Çiçek, “Kesin çözüm Zolgensma ilacı ama onu vermiyorlar. Spinraza ilacı iki ay önce çıktı ama gelmesini bekledik. Sesimizi duyurduğumuz için ilaç geldi yoksa daha beklerdik” diye konuştu.

Sağlık Bakanı Koca’nın açıklamasına tepki gösteren Gülistan Çiçek, “Bundan sonra yardım edene ve alana ceza verileceği söyleniyor. 12 çocuk bu ilaçla tedavi oldu. Bizi, ‘Gen tedavisi işe yaramıyor’ şeklinde açıklamalarla ikna etmeye çalışmasınlar, bahane bulmasınlar. Bizim önümüzü kapatmasınlar. Kendileri ellerini cebine atmıyor, bırakmıyorlar insanlar yardım etsin. Dertleri ne bilmiyoruz, ne yapmaya çalışıyorlar? Onların başına gelecek ki ilacı kabul edecekler. Spinraza ilacını da başta kabul etmediler. O ilaç da çok zorluklarla geldi. Zolgensma da gelecek ama bizim ve diğer bebekler için geç olmadan gelsin” dedi. Eşinin işsiz olduğunu ifade eden Gülistan Çiçek, “Eşim hâlâ işsiz, iş bulsak da çocuğun sürekli hastane işlerinden dolayı sıkıntı yaşıyoruz. Kira ve esnafa borcumuz var. Çok zor durumdayız. Çocuğun cihazlarını bile yardımlar sayesinde alabildik” diye konuştu. Baba İbrahim Çiçek işe, her yerden önlerinin kesildiğini söyleyerek “Çocuğumuzun durumu kötü, hastanedeyiz. Ne yapacağız bilmiyoruz, elimiz kolumuz bağlı bir durumda. Gelen yardımların da önünü kesiyorlar. Yasak var diyorlar. Fahrettin Koca açıklama yapmış gen tedavisi işe yaramıyor diye, bu kadar da olmaz. Yıllardır bu şekilde tedavi olanlar var şimdi mi gen tedavisi işe yaramıyor. İşe yaramıyorsa neden bu ilaç kullanılıyor” diyerek Bakanın açıklamasına tepki gösterdi.

6- NE YAPILABİLİR?

Sağlık ve Sosyal Hizmet Emekçileri Sendikası (SES) Eş Başkanı Selma Atabey, SMA hastalığının hem hastalar hem de aileler tarafından hassas bir süreç olduğunu ifade ederek “İlaçları çok pahalı. Sonuç alıcı olup olmadığı hakkında netlik olmasa bile umut yeşerten bir ilaçtan bahsediyoruz. SMA hastaları eğer tedavi göremezse hayatlarını kaybediyorlar” dedi. Bu ilaca ulaşmanın bu yüzden önemli olduğunu belirten Atabey, “İlaç firmaları insan sağlığı yerine ne kadar kâr edebilirim üzerinden ilerliyor. Bunun için pahalı olan bu ilaçlara ulaşım aileleri maddi olarak zorluyor. Bakanlığın yapması gereken tedaviye ulaşımı kolaylaştırmaktır” diye konuştu.Ailelerin bu pahalı ilaca ulaşmak için kampanyalar düzenlediğini anlatan Atabey “Son olarak birçok sanatçı, akademisyen, sağlık meslek örgütü ve sendikalar sosyal medyadan başlattı. Sağlık Bakanı Fahrettin Koca ise bu kampanyadan bir sonuç çıkarmak yerine büyüyen bu dayanışmayı terörize etmeye çalıştı. Hastaların ilaca ulaşımının aciliyeti bu kadar önemliyken Bakanın yaptığı bu çıkış doğru değil. Sağlık Bakanlığının, SMA hastalarını tespit etmek ve üzerine düşen sorumluluğu yerine getirmesi gerekir” dedi. (HABER MERKEZİ)

CHP’li ve HDP’li vekiller SMA’lı çocukları Meclis gündemine taşıdı

CHP’li Bulut: Asıl kirlilik, SMA’lıların masum isteğinde kirlilik arayanlarda

Fahrettin Koca, SMA kampanyalarının suistimal içerdiğini savunup "Kirli" dedi