Bilimin yeni Sputnik'i: CRISPR-Cas9

4 Ekim 1957’de Sputnik 1’in SSCB tarafından fırlatılmasıyla başlamıştı uzay yarışı. Sputnik 1 dünyanın elips şeklindeki yörüngesine yerleştirilen ilk uydu idi. Uzay çağının teknolojik başarıları, soğuk savaş günlerindeki rekabetin de etkisiyle, arka arkaya sıralandı.  1957 yılının 3 Kasımı’nda uzaya yollanan ikinci uzay aracı Laika’yı taşıyan Sputnik 2 oldu.  Böylece Terrier cinsi bir köpek olan Laika uzaya ilk çıkan canlı oldu. 

Bugün benzer bir yarış yaşam bilimleri alanında ABD’li ve Çin’li bilim insanları arasında da sürüyor.  Sputnik 1’den yaklaşık altmış yıl sonra, 28 Ekim 2016 tarihinde Çin’de Chengdu’daki Sichuan Üniversitesinden Onkolog Lu You’nun yönettiği araştırma ekibi, CRISPR-Cas9 tekniği kullanarak genleri değiştirilmiş olan hücreleri metastaz yapmış akciğer kanseri hastasına vererek bu alandaki klinik deneyleri başlattı1. ABD’de bu teknikle genleri değiştirilmiş hücreler kullanılarak yapılacak klinik deneylerin önümüzdeki sene başlaması planlanıyor. Bu teknikle kanser hastalarından alınan hücrelerin hastalığa sebep olduğu düşünülen belirli genleri yeniden düzenlenerek hastaya geri veriliyor.  CRISPR-Cas9 tekniği, hücre içindeki genleri güvenli ve etkili bir biçimde silmek, yerleştirmek ya da değiştirmek için geliştirildi. Bu sürece genom editleme adı veriliyor. Science dergisi genom editleme tekniğini 2015 yılının keşfi olarak ilan etti. 

Çin’de yürütülen çalışmada You ve ekibi, hastanın kanından bağışıklık hücrelerini ayırdı. Bu hücrelerde CRISPR-Cas9 tekniği ile PD-1 proteinini kodlayan gen işlevsizleştirildi.  PD-1, hücrelerin bağışıklık cevaplarını frenleyen bir protein. Kanserli hücrelerin bu durumdan yararlanarak vücut içinde çoğalmakta olduğu biliniyor. Araştırmacılar, bu proteini kodlayan genin işlevsiz-leştirildiği hücrelerin kanser hücrelerine saldırarak kanseri yeneceğini düşünüyor. You ve ekibi, hastaya hücreleri farklı dönemlerde tekrar vererek, hastanın sağlık durumunu ayrıntılı bir şekilde izleyerek tedavinin işe yarayıp yaramadığını belirleyecek.  Bilim dünyasında da hızla yayılan bu teknoloji, dünya çapında birçok tartışmayı da önümüze getirdi. 2015 yılı nisan ayında insan embriyoları üzerinde bu tekniğin kullanımını anlatan bir makale Protein&Cell dergisinde yayımlandı2. Deneyler taşıdıkları genetik anomaliler nedeniyle asla gelişemeyecek olan tripronükleer zigotlar üzerinde gerçekleştirilse de, genom editleme tekniğinin insan üzerinde (embriyolar) kullanımına dair etik çizgiler henüz daha tartışılırken başlayan deneyler, bilim dünyasında da çeşitli etik tartışmaları başlatmıştı. Bu gelişmelerin eşliğinde tekniğin geliştirilmesi ile ilgili patent savaşları da ABD’de çoktan başladı. Bill&Melinda Gates Foundation, Google Venturegibi vakıf ve kuruluşlar da bu teknolojiye hızla yatırım yapıyor. DuPont firması, bu teknolojiyi tohumların genetiğinin değiştirilmesinde kullanacağını 2015 yılı ekim ayında duyurdu. Görünen o ki, bu teknolojinin kullanım alanları önümüzdeki süreçte daha fazla tartışmaları filizleyecek.

1- http://www.nature.com/news/crispr-gene-editing-tested-in-a-person-for-the-first-time-1.20988

2- Liang P, et al. (2015) CRISPR/Cas9-mediated gene editing in human tripronuclear zygotes. Protein Cell 6(5):363–372.